Компания «Генериум» совместно с университетом «Сириус» вышли на клинические испытания препарата от редкого генетического заболевания — мышечной дистрофии Дюшенна, которой подвержены дети. Об этом сообщил журналистам член-корреспондент РАН, вице-президент по внедрению новых медицинских технологий АО «Генериум» Дмитрий Кудлай.

«С «Сириусом» интереснейшая разработка у «Генериума» есть по болезни Дюшена. Это проект персонализированной медицины, здесь технолог становится врачом. <…> Он на стадии клинических исследований, это генная терапия. Это наша оригинальная разработка», — сказал он в кулуарах школы синтетической биологии и промышленной фармации Новосибирского государственного университета.

Миодистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, при котором происходит необратимое разрушение мышечных клеток. В большинстве случаев оно поражает мальчиков и очень редко девочек. Основное проявление — слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени. Сейчас вылечить болезнь нельзя, можно только замедлить ее развитие.

Генная терапия является высокоэффективным подходом для лечения тяжелых заболеваний, связанных с нарушением функции определенных генов. Научный сотрудник лаборатории генной терапии АО «Генериум» Дарья Бутенко ранее сообщала, что больным, у которых нарушена структура гена, с помощью вируса доставляется здоровая копия гена.

По материалам ТАСС

#АФПЕАЭС #Новости компаний #Генериум