Минздрав России выдал российской фармкомпании «Генериум» (участник АФПЕАЭС) разрешение на проведение клинических исследований (КИ) I-II фазы первого отечественного генотерапевтического препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) – GNR-097.
Согласно информации в ГРЛС, КИ должны завершиться до конца марта 2030 года. В них примут участие 42 пациента детского возраста с МДД. С 2024 года в России для лечения этого заболевания используется генотерапевтическое средство Элевидис (деландистроген моксепарвовек) от американской Sarepta Therapeutics. По сообщению госфонда «Круг добра», за II полугодие 2024 года на закупку импортного препарата было направлено порядка $189 млн.
В ходе КИ препарата «Генериум» должен оценить переносимость, безопасность и эффективность GNR-097 при его однократном внутривенном введении детям с МДД. Исследования будут проходить в пяти медорганизациях – РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России и его подразделении – НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева, Санкт-Петербургском государственном педиатрическом университете, Областной детской клинической больнице в Екатеринбурге и НМИЦ здоровья детей.
По материалам Vademecum
#АФПЕАЭС #НовостиКомпаний #Генериум