Под эгидой Национальной медицинской палаты и Национальной ассоциации экспертов по редким заболеваниям в Москве прошел Форум стран СНГ по орфанным заболеваниям. Ведущие представители медицинского и научного сообщества стран Содружества обменялись опытом и обсудили этапы совместной разработки стратегии по повышению доступности лекарственной терапии для пациентов с орфанными заболеваниями.
В секции «Взгляд производителей на рынок орфанных лекарственных препаратов в странах СНГ. Барьеры и пути улучшения доступа на рынок» с докладом выступил председатель правления Ассоциации фармпроизводителей ЕАЭС Алексей Кедрин. В своем выступлении он рассказал об особенностях разработки и производства инновационных орфанных лекарств в странах ЕАЭС, клинических исследованиях, о барьерах, препятствующих доступу орфанных препаратов производителей Евразийского экономического союза на рынок.
Производство инновационных орфанных лекарств в странах ЕАЭС
Фармпроизводителями ЕАЭС активно ведется разработка все большего числа инновационных препаратов для лечения детей и взрослых с орфанными заболеваниями. Ранняя, клиническая разработка и производство осуществляются в соответствии с правилами надлежащей практики. Препараты создаются в сотрудничестве с ведущими научно-исследовательскими и медицинскими организациями. Компании демонстрируют высокую скорость вывода препаратов на рынок (за 5-8 лет), что достигается за счет использования искусственного интеллекта, моделирования, адаптивных дизайнов клинических исследований, а также использования механизма условной регистрации. Среди инновационных орфанных препаратов выделяется группа геннотерапевтических препаратов. Они отличаются высокой эффективностью, длительным эффектом, единоразовым введением, но со стороны производителя – высокая себестоимость субстанции и, как следствие, самого препарата по сравнению с другими типами препаратов. Для оптимального и своевременного внедрения препаратов в реальную практику и ускорения доступа пациентов к терапии на уровне компаний и государства используются инструменты ранней оценки технологий здравоохранения. Внедрение на уровне регулятора процедуры сканирования горизонтов позволит заранее идентифицировать наиболее прорывные и эффективные технологии и готовиться к их выходу на рынок.
Особенности клинических исследований
Производители стран ЕАЭС сталкиваются с дополнительными трудностями, связанными, как это не удивительно звучит, с хорошо организованной системой оказания медицинской помощи детям с орфанными заболеваниями в РФ. Однако это не дает возможность набрать в клинические исследования пациентов и исследовать следующие в классе препараты, чтобы вывести на рынок еще более эффективные и безопасные опции терапии, повысить конкуренцию между производителями и снизить нагрузку на бюджет системы здравоохранения. Открытие центров в других странах, в свою очередь, затягивает сроки проведения клинических исследований, а иногда и в целом оказывается невозможным из-за сложностей с логистикой биоматериалов или отсутствием соответствующих компетенций для проведения исследований. Компании берут на себя все расходы по транспортировке, проживанию и оказанию медицинской помощи участникам КИ и членам их семей. Осуществляют введение препаратов в центре КИ и наблюдение за пациентом первые месяцы после введения. Однако долгосрочный мониторинг состояния пациента и его комплаентности остается на усмотрение родителей и локальной системы здравоохранения, что влияет на результаты исследования препаратов с долгосрочной эффективностью. Одним из векторов развития в области клинических исследований является реализация компаниями программ поддержки пациентов, в рамках которых пациенты вне зависимости от результатов терапии обеспечиваются всеми необходимыми процедурами, медицинской помощью, средствами реабилитации и т.д. в течение 3-5 лет после введения исследуемого препарата.
Доступ на рынок
Помимо сложностей с набором в КИ существуют еще другие барьеры в рамках доступа орфанных препаратов производителей ЕАЭС на рынок. Требуется разработка единых нозологических регистров, которые позволят накапливать и анализировать данные реальной клинической практики, оценивать эффективность проводимой терапии, определять оптимальный профиль пациентов. Таким образом, создание регистров и единой цифровой платформы позволит использовать данные для принятия обоснованных решений как на уровне пациента, на уровне государства и на межгосударственном уровне.
Снизить стоимость препаратов, повысить доступность терапии для пациентов и качество медицинской помощи можно за счет внедрения программ поддержки пациентов (когда производители берут на себя дополнительные затраты на необходимые процедуры, которые влияют на долгосрочную эффективность терапии), а также программ по диагностике и раннему выявлению заболеваний с участием производителей (от разработки и производства тест-систем, до софинансирования со стороны производителей). Регулятор может учитывать эти программы при включении препарата в систему возмещения.
Интеграция прозрачных принципов оценки технологий здравоохранения и фармакоэкономических исследований при включении препаратов, к примеру, в фонд «Круг добра» позволит регулятору делать обоснованный выбор, а производителям аргументировать цену (и правильно рассчитывать свои ожидания в отношении места препарата в практике и сроках его окупаемости).
Внедрение инновационных моделей оплаты (риск и кост шеринга или их комбинаций) позволило бы снизить затраты системы здравоохранения и снизить неопределенность, которая имеется в отношении клинических данных орфанных препаратов.
Производители стран ЕАЭС сталкиваются с тем, что для регистрации в ряде стран Союза обязательным условием регистрация препарата со стороны EMA/FDA, что не всегда достижимо из-за политической ситуации. В этой связи, отметил Алексей Кедрин, важно, чтобы кооперированные исследования рассматривались регуляторами стран ЕАЭС как клиническая апробация препаратов и давали возможность преодолеть регистрационный барьер.
